医学发展到今天，医生治疗疾病再不仅仅是根据经验，还可以在获得正确诊断的基础上，针对疾病发生、发展的分子水平进行治疗。对于某些疾病来说，治本的方法已经诞生，那就是基因治疗。这在十几年前还是医学家的梦想，如今已经变成了现实。在一些人类疾病治疗中，基因治疗已经展现出传统治疗方法无法比拟的光明前景。在心血管系统疾病中，用一种被称为"血管内皮生长因子"的基因，治疗下肢动脉闭塞所致的缺血坏死，就是一个典型的例子。 下肢动脉闭塞常由于动脉粥样硬化、急性和慢性血栓闭塞、动脉炎和原因不明的动脉闭塞所致。其中，以动脉粥样硬化和在此基础上的血栓闭塞性疾病较常见。糖尿病患者尤其容易患此病。病变多累及髂动脉、股动脉或（月国）动脉以下较大范围。患者表现为间歇性跛行，下肢休息痛、麻木无力，严重者四肢远端出现溃疡和坏死。传统的治疗方法是行闭塞动脉内膜剥离术、交感神经切断术及血管成形术。但是，其疗效均有限，相当一部分患者最后不得不行截肢术。 "血管内皮生长因子"是人体细胞产生的一种小分子蛋白质，它能特异性地结合于血管内皮细胞表面，促进内皮细胞的增生和促进缺血组织中新生的毛细血管形成，从而治疗组织缺血。1996年，美国波士顿一研究小组在上述研究基础上用兔下肢缺血模型进行治疗试验。他们将携带"血管内皮生长因子"基因的质粒注入兔下肢缺血的肌肉内，并用其对侧下肢作对照。30天后复查，发现用"血管内皮生长因子"治疗的兔下肢原缺血区有丰富的新生血管形成，缺血肢体的血流增加，血液灌注较对照肢明显改善。 这-研究结果发表后，立即引起轰动并得到心血管专家的承认，认为它将为缺血性疾病提供全新的治疗手段。之后，该研究小组立即开始了临床应用研究。他们首先选择了9名下肢动脉闭塞患者(共10条腿)进行试验，这些患者均有慢性致命性下肢缺血表现，如患腿疼痛、不能愈合的缺血性溃疡、血管造影显示动脉闭塞等，患者接受常规治疗至少4个星期无效，又不适合用手术作血管再通，或多次手术均失败。也就是说，这些患者必须截肢。研究小组的治疗方法是在缺血的肌肉内注入含"血管内皮生长因子"基因的质粒2毫克，4个星期后重复一次，随访观察6个月，并用造影、超声波等方法评价疗效。结果，由于"血管内皮生长因子"基因表达促进了新的血管形成和增加了血液供应，使患者下肢休息痛、跛行等症状均有不问程度的改善，大部分患者有非常显著的改善。其中，3人症状完全消失和运动耐受时间明显延长，2人下肢缺血性溃疡均愈合，3人拇趾坏死者完全愈合，8条腿的腿体血压较治疗前明显增高，7条腿经造影有明显的新生血管形成，7条腿避免了截肢，仅有3条腿作了小范围的截肢，没有出现与基因治疗相关的副作用。 这一研究结果充分显示了基因治疗效果、令医学家们深受鼓舞。日前，世界各国如芬兰、法国、美国等，报告了200多例治疗经验，也得到了专家们的认可，并激起了广泛的兴趣。这种崭新的治疗方法，现在已逐渐成为下胶缺血的常规治疗手段。 同样的道理，通过向缺血心肌注入"血管内皮生长因子"基因，也可治疗冠心病，并具有明显疗效。它可单独使用，也可与其他治行方法联合使用，还能通过促进内皮细胞增生，加速血管内膜创面的覆盖，从而预防冠心病球囊扩张术后再狭窄。从这里我们可以看出，基因治疗在人类疾病的防治中，将会扮演越来越重要的角色，许多疾病可通过基因治疗达到完全根治的目的，如家族性高脂血症、血友病、高血压病等。 我国开展基因治疗的研究工作较晚，但我们通过借鉴和应用国外的先进技术和材料，以及通过与他们进行合作研究，已缩短了差距。例如，1996年我们已在开展分子生物学研究基础上，对"血管内皮生长因子"治疗下肢缺血和心肌缺血进行了一系列实验研究，取得了较好结果，为实际医疗工作中治疗下肢缺血(动脉闭塞)做好了准备。同时，也为治疗心肌缺血(冠心病)和预防冠脉球囊扩张术后再狭窄奠定了基础。这将为推动我国基因治疗的开展作出实质性的贡献。
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