肌苷是嘌呤类代谢的中间产物，活体内的肌苷主要来自腺苷脱氨降解。目前对肌苷作用于中枢神经系统的机理知之甚少。国外有人报道，认为肌苷能快速通过血脑屏障，进入中枢神经系统。肌苷的前体腺苷具有神经调节作用，动物试验有镇静、抗惊厥作用。肌苷和腺苷二者对多巴胺释放调节作用相反，调节幅度接近，在突触部位组成微调节机制，共同参与调节轴突末梢多巴胺释放。肌苷的这一调节作用，与公认的治疗抽动-秽语综合征有效药物氟哌叮醇对多巴胺的作用相似。所以，肌苷在多巴胺能轴突末端部位起类似氟哌叮醇的多巴胺受体拮抗剂作用，故而肌苷治疗抽动-秽语综合征应该有效。
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