让致病基因“沉默”,中美科学家携手攻关肝炎等重大疾病
本报北京2月11日专电(驻京记者王勇报道): 中美两国科学家携手攻关,发现使致病基因“沉默”下来的有效方法,为治疗爆发性肝炎等重大疾病找到了一条崭新思路。这项研究的相关论文发表在最新一期英国《自然·医学》杂志上。
生物的遗传信息从脱氧核糖核酸(DNA)传到作为“信使”的核糖核酸(RNA),再传到蛋白质,特定的基因控制细胞制造特定的蛋白质。如果RNA被干扰,基因就会“沉默”,不起作用。中山大学孙逸仙纪念医院肝胆外科的宋尔卫博士突发奇想:如果把这个思路用于医疗,使致病的基因“沉默”下来,不就可以治好许多疾病吗?
他的设想与美国哈佛大学医学院血液研究中心资深研究员朱蒂·利伯曼博士一拍即合,并随即付诸实验:设计一段微小的RNA分子,与需要干扰的基因的某个片段吻合。这些称为“小干扰RNA”的分子会打开细胞抵抗入侵病毒的一个天然防御系统,制造化学物质攻击这个基因释放出的信使RNA,使之无法正常传递遗传信息。
科学家干扰的目标是“凋亡相关蛋白质(FAs)基因”。这种蛋白质存在于细胞表面,它能够启动细胞的自杀程序。据宋尔卫博士介绍,许多肝病是由于病毒、免疫系统失常或慢性酒精中毒激活了FAs基因所导致的。
研究人员给实验鼠尾部的血管注入旨在“沉默”FAs基因的小干扰RNA,发现有90%的肝细胞接收到了这种RNA分子,FAs蛋白质的产量变成原先的十分之一。随后,科学家给实验鼠注入大量FAs抗体,激活细胞自杀程序,模拟实验鼠患有严重肝炎的情形。
结果表明,有40%未接受RNA干扰治疗的实验鼠在3天内死亡。而40只接受过治疗的实验鼠中则有33只存活了下来,10天后研究人员检查这些实验鼠的肝部,发现完全正常。
这项技术何时能用于治疗人类疾患?宋尔卫博士接受本报采访时透露,他和合作者目前正在寻找把小干扰RNA送到人体特定部位的方法,以便验证RNA干扰技术在人体中的效果。
文汇报电子版
2003.05.05