白血病的希望之光（之二）

　　基因治疗将成为治愈血液病的最佳途径

　　在科技高速发展的年代，基因治疗将成为人类各种肿瘤及遗传性疾病的最终治疗手段。人类细胞中包含原癌及抑癌两种基因。这两种基因相互制约，保持一种势力上的均衡关系。癌基因的激活或过分表达，或是抑癌基因失活、丢失或突变，将最终导致癌症的发生。血液肿瘤是一种基因疾病，许多血液系统恶性疾病及遗传性疾病都是由于基因的改变而导致发病的，所以根本治疗必须从基因入手。

　　理想的肿瘤基因治疗方案需具备有效性和安全性。这就需要治疗基因在靶细胞内准确的表达。为实现此目标，人们除了寻找有效治疗基因外，在基因靶向性方面做了大量研究。基因治疗靶向性有三层含义：首先是转移靶向性。通过靶向递送技术将治疗基因尽可能多的导入靶细胞。其次是基因转录的靶向性。通过使用组织特异性或疾病状态下过表达基因调控元件，控制基因在靶细胞内转录。第三是基因表达时间和水平上的靶向性。应用人工可调控表达系统来操纵基因表达，使其一方面在一定时区表达，另一方面表达水平不至于过高、过低，尽可能满足治疗需要。

　　近年来，随着基因重组DNA技术的发展以及癌变分子机理的研究进展，以分子生物学为基础的基因治疗已显示出广阔的应用前景和强大的生命力。最近人类基因组图谱的完成，将会使基因治疗进入一个高速发展的时期。在血液病领域的基因治疗大概包括以下内容：1.将某些缺陷基因转染靶细胞治疗基因缺陷或基因丢失性疾病，如血友病等。2.利用反义核酸技术阻断癌基因的表达。3.利用反义肽阻断肿瘤相关蛋白质的合成。4.利用基因转移技术将抑癌基因拷贝导入肿瘤细胞。5.利用同源重组基因置换突变的瘤基因。6.以药敏基因或多药耐药基因为目的基因的肿瘤基因治疗，以增加肿瘤细胞对化疗药物的敏感性而保护正常细胞。7.以细胞因子基因为目的基因的肿瘤基因治疗。我们相信，随着对多种血液病发病的分子机理及基因图谱改变的深入认识，基因治疗将成为治愈血液病的最佳途径。

2000.09.18