美威斯康星大学医学院的研究人员运用基因疗法成功的纠正了一严重血液病患者体内细胞的遗传缺陷。
“这一疗法日后还可应用于其他疾病的治疗。”来自于美国血液研究所的调查人员，同时也是这项研究工作参与者的David A. Wilcox博士对该项研究成果十分看好。
通过不懈地努力，从两位Glanzmann血小板功能不全症患者体内提取的血小板在David A. Wilcox博士和他的助手们的手中终于形成了血栓。
Glanzmann血小板功能不全症是一种罕见的血液系统遗传性疾病，高发于伊拉克犹太人、法国吉普赛人和阿拉伯后裔人群中，以阵发性的颅内和消化道出血为其临床特点。
Glanzmann血小板功能不全症通常的治疗方法是从体外输入血小板，待后者形成血栓从而达到止血的目的。但由于体外输血的付作用太大，这种治疗方法无法推广应用。
在实验室里，David A. Wilcox博士和他的助手们用灭活的小鼠白血病病毒作为载体，将Glanzmann血小板功能不全症患者体内缺少的那种基因导入骨髓细胞中。纠正后的骨髓细胞产生的血小板成功的凝结成了血块。
这项研究的关键在与如何让导入的基因只在需要它的细胞（缺失该种基因的细胞）中表达。David A. Wilcox博士研究组做到了这一点，他们的方法是通过一个启动子（命令基因开始表达的开关）来调控导入基因的正常表达。
David A. Wilcox博士希望他们的这项技术将来能被用于癌症的转基因治疗以及减轻化疗副反应对于人体正常细胞的损害上。
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