30—40年前，白血病是一种没有办法治疗的疾病，得了急性白血病，极个别(不到1%)可以自身缓解，其余均在6个月以内死亡；慢性白血病平均寿命也只有3年。近20年来，白血病的治疗进展极快，新的抗肿瘤药物不断发现，治疗方法不断改进。目前对急性白血病采用联合化疗、放射治疗、免疫治疗及骨髓移植等方法，已使小儿急性淋巴性白血病近期完全缓解率达到95%以上，3年持续完全缓解率在70%左右。持续完全缓解3年的病人，停药后只有少数(约15%)复发。六十年代治愈的病人，现在已经30多年，早已成家立业、生儿育女了。小儿急性粒细胞白血病的治疗效果不如急性淋巴细胞白血病好。目前我国采用国产三尖杉脂碱联合化疗，已使急性粒细胞白血病近期的完全缓解率达70%以上，但长期维持缓解者较少，1983在国外报告3年完全缓解率达41%。急性单核细胞白血病的缓解率与急性粒细胞白血病相近。
白血病治疗成功的关键在于早期治疗；联合化疗，定量用药；不同类型采用不同治疗方案；彻底预防脑膜白血病和睾丸白血病；长期坚持维持及加强治疗，不能间断，必须保持持续完全缓解3年以上才能停药。
早期治疗：白血病细胞和其他恶性肿瘤细胞一样，在不断地增殖，增殖周期约21/2一4天多。据估计，发现症状、能作出诊断时，体内已有白血病细胞数约1012(相当于1千克重)，治疗拖得越晚，体内白血病细胞增殖的越多，也就越难于治疗。
治疗开始要尽快杀灭大量白血病细胞，使之达到完全缓解，所以应该联合足量用药。达到完全缓解后，体内仍存在106白血病细胞，需要长期维持治疗，才能达到完全消灭。在治疗的同时要消除隐蔽所(如中枢神经系统，药物不易通过血脑屏障而成隐蔽所)残存的白血病细胞，以减少复发。此外应提高患儿自身免疫力，正常人就是靠自身免疫机制清除偶尔发生的异常细胞。因此，治疗小儿白血病除医生尽力采用适当治疗方法外，家长必须与医生密切配合，遵循医嘱，定期检查，按时用药，长期坚持治疗，才有治愈希望，否则必然是前功尽弃。
当前，在我国治疗失败的主要原因第一位的是家长对白血病治疗认识不足。有些人误认完全缓解就是治愈了，因而停药，却不知治疗完全缓解，只是临床上症状消失，血和骨髓检查未见白血病细胞，实际上这时身体中仍然存在600万(106)白血病细胞，如果不加治疗，按照白血病细胞21/2一4天增殖一次计算，大约l一2个月足以达到复发地步。也有的人认为白血病是“不治”之症，治疗完全缓解就不是白血病，因而想停药观察看看。还有的家长误信偏方、验方、而停用化疗。当然也有不少是由于经济问题，因而不能坚持治疗。
第2个原因是治疗不当。根据以往研究，病人初次治疗不管用什么方案，达到完全缓解时间越短越好，时间越长越容易复发.以小儿急性淋巴性白血病为例，应该争取在4—6周内完全缓解，6周以上才达到完全缓解者较易复发。
第3个原因是未作脑膜白血病和睾丸白血病预防。日前所用化疗药物，绝大多数不能通过脑膜或很少通过脑膜，存留在脑膜内的白血病细胞，在全身用药期间实际上是处在隐蔽所内，照常生长增殖，所以常常在骨髓完全缓解后发生脑膜白血病。以往统计，小儿急性淋巴白血病应用化疗后生命延长，若不做脑膜白血病预防，约50—70%发生脑膜白血病，从而引起全身复发死亡。因此，在治疗的同时或达到完全缓解时，必须进行预防脑膜白血病。睾丸是男孩白血病长期缓解后的主要复发部位，有人统计男孩比女孩复发率高15%，可能就是睾丸复发的关系。有人认为，睾九也是白血病细胞的隐蔽所，平均在缓解2—3年后发生睾丸白血病，致使前功尽弃，因此主张早做预防。
第4个原因是感染。缓解的病人反复病毒感染常见白血病复发，究竟是感染引起复发，还是复发后易于感染还需进一步研究。
第5个原因是疾病本身。不同类型白血病复发的情况也不同，急性粒细胞、单核细胞、红白血病等非淋巴性白血病，均比急性淋巴性白血病难治。治疗前白细胞特别高，以及年龄小2岁或大于10岁者均难缓解且易复发。
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