急性早幼粒细胞白血病，是急性白血病中的一个亚型，发病迅猛，病人往往短时期内死亡。一、二十年前不少病人常因化疗造成出血症状加重而死亡。1986年我国著名血液病学专家王振义院士首先在国内外开创了全反式维甲酸治疗急性早幼粒细胞白血病，绝大多数病人经维甲酸治疗后病情很快稳定，得到了缓解，获得了巨大成功，并很快将维甲酸推向全国、全世界。随着病人生存期延长，新的矛盾又产生，部分复发病人对维甲酸继续应用产生耐药。非常幸运的是砷剂又走上现代医学舞台。早在20世纪70年代，东北的血液学家已经证实砷剂可以治疗急性早幼粒细胞白血病。20世纪90年代中期，中科院院士陈竺教授不仅阐明了砷剂治疗白血病的机制，而且又将砷剂临床应用推向世界，再一次引起了国际上肿瘤界的震惊。10多年来，维甲酸、砷剂已成了临床治疗急性早幼粒细胞白血病的常规，随着使用的普遍，少数“治疗无效”的病例也有所报道，究竟是什么原因使维甲酸、砷剂无效？应该先考虑诊断是否正确。
与其他白血病一样，急性早幼粒细胞白血病有四大症状——贫血、出血、感染和肿瘤细胞浸润(如胸骨压痛、淋巴结肿大和肝脾肿大等)，若在短时间内出现上述4大症状或其中部分症状，则应怀疑有无白血病的可能。绝大多数病人往往以出血为首发和主要症状，病人可以有皮肤紫癜，淤癍、鼻衄、牙龈出血，女性可有月经增多，严重者可有内脏出血。首先应进行外周血常规检查。一般白血病患者往往为二少一高：红细胞少(血色素低)、血小板少和白细胞计数增高，而且外周血涂片检查可有异常的白血病细胞，但急性早幼粒细胞白血病患者在疾病早期外周血白细胞计数往往减低，所以出现急性白细胞减少，但要确诊一定要行骨髓细胞学检查(俗称骨穿)，涂片中白血病细胞至少>30%以上才可确诊，约95%以上患者为经典型急性早幼粒细胞白血病，即这些患者有典型的染色体移位及与之相应的基因改变。目前国际上已将急性早幼粒细胞白血病定义为有t(15；17)的急性白血病，这就明确表明，经典急性早幼粒细胞白血病一定会对维甲酸和砷剂治疗有效。而染色体为t(11；17)和t(5；17)等异常者，这二类患者对维甲酸和砷剂治疗疗效不佳，在临床上可引起混淆。
综上所述，对大多数患者而言，根据患者临床表现及白血病细胞形态及组织化学染色即可确诊，但少数特异患者，尤其对砷剂或维甲酸治疗无效患者，则应进一步检查染色体、基因和白血病细胞免疫标记。对于经典型急性早幼粒细胞白血病，砷剂、维甲酸均应治疗有效。(作者：沈志祥)
备注：
沈志祥，现任上海血液学研究所副所长，上海第二医科大学瑞金医院血液科主任，中华医学会血液学会常委，上海血液学会副主任委员，博士生导师，《中华血液学杂志》、《中华医学杂志(英文版)》、《中国新药与临床》和《肿瘤杂志》编委。对血液系统恶性肿瘤(白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤)和止凝血疾病有较深入研究和丰富的临床经验，并积极参与全反式维甲酸和三氧化砷治疗急性早幼粒细胞白血病的临床研究。在国内外杂志发表150多篇论文综述，2000年SCI统计沈志祥医师发表于BLOOD论文被引用排名为年度第三名。
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