第三节 小样本病例随访资料统计分析
随访病例较少时，可按下法求不同时期的生存率（或缓解率）及其统计学意义分析。
一、资料统计方法和曲线描绘分析
例23.3某单位用甲、乙两法治疗何杰金病。甲法治疗15例中已复发9例；乙法治疗14例，有4例复发。两组随访情况如表23-3。
先以甲疗法为例说明不同随访时期的缓解率及其标准误。演算结果如表23-4。
表23-4 甲、乙两法治疗何杰金病随访天数
甲疗法 |
乙疗法 |
| 已复发者 |
尚未复发者 |
已复发者 |
尚未复发者 |
| 141 |
1446+ |
505 |
615+ |
| 364 |
836+ |
296 |
570+ |
| 950 |
498+ |
1375 |
1205+ |
| 570 |
173+ |
688 |
1726+ |
| 312 |
1540+ |
|
1190+ |
| 570 |
836+ |
|
822+ |
| 173 |
|
|
1408+ |
| 401 |
|
|
1493+ |
| 86 |
|
|
1645+ |
| |
|
|
1570+ |
尚未复发者随访天数后加“+”号，表明缓解天数至少多于随访天数
表23-4 甲疗法治疗何杰金病不同时期缓解率计算
| 病序（1） |
随访天数n（2） |
复发例数r（3） |
期初病例数R（4） |
复发概率qx(5) |
缓解概率px(6) |
累计缓解概率np0(7) |
标准误snp0(8) |
| 1 |
86 |
1 |
15 |
0.0667 |
0.9333 |
0.933 |
0.064 |
| 2 |
141 |
1 |
14 |
0.0714 |
0.9286 |
0.867 |
0.088 |
| 3 |
173 |
1 |
13 |
0.0769 |
0.9231 |
0.800 |
0.103 |
| 4 |
173 |
… |
12 |
0.0000 |
1.0000 |
0.800 |
- |
| 5 |
312 |
1 |
11 |
0.0909 |
0.9091 |
0.727 |
0.117 |
| 6 |
364 |
1 |
10 |
0.1000 |
0.9000 |
0.654 |
0.126 |
| 7 |
401 |
1 |
9 |
0.1111 |
0.8889 |
0.581 |
0.131 |
| 8 |
498+ |
… |
8 |
0.0000 |
1.0000 |
0.581 |
— |
| 9 |
570 570 |
2 |
7 |
0.2857 |
0.7143 |
0.415 |
0.136 |
| 10 |
| 11 |
836 836 |
… |
5 |
0.0000 |
1.0000 |
0.415 |
— |
| 12 |
| 13 |
950 |
1 |
3 |
0.3333 |
0.6667 |
0.277 |
0.145 |
| 14 |
1446+ |
… |
2 |
0.0000 |
1.0000 |
0.277 |
— |
| 15 |
1540+ |
… |
1 |
0.0000 |
1.0000 |
0.277 |
- |
1．按随访天数从小到大依次排列，如遇复发者天数和未复发者随访天数相同时，以复发者排在前面。
2．填写不同随访天数的复发例数及期初病例数如表23-4的（3）、（4）栏。
3．求出不同随访天数的复发概率qx（复发例数÷期安病例数）和缓解概率px(1-qx)如（5）、（6）栏。
4．根据公式（23.6）求出累计缓解概率np0如(7)栏。
5．按下式求不同时点累计缓解率的标准误。
公式（23.8）
本例173天时点累计缓解率的标准误：
同法可以求得乙疗法的累计缓解率及其标准误，学者试自演算求解。
6．缓解率曲线描绘以横轴为随访天数（n），纵轴为累计缓解率（np0）,将两疗法的演算结果各点的坐标准确标出，然后将各点向右连成与横轴平行的阶梯形，得出两组缓解曲线如图23-1。可以看出乙疗法累计缓解率水平始终在甲法之上。
图23-1 甲、乙疗法累计缓解率的比较
二、两疗法差异的统计学意义分析
如果要分析两疗法差异有无统计学意义，可用时序检验法（log rank test）。假定两组疗法效果相同，求各时点预期复发数，再进一步作x2检验。演算如表23-5。
表23-5按检验假设算得甲、乙两组的预期复发数（即理论值）和实际数，分别为：
A甲=9，T甲=5.138；A乙=4，T乙=7.817
代入x2检验公式
查x2值表，x20.05(1)=3.84,今x2＞4.675,P＜0.05,表明两法累计缓解率曲线的差别有统计学意义。
表23-5 甲、乙两疗法预期复发数计算表
| 疗法分组（1） |
观察天数（2） |
复发例数 |
期初病例数 |
预期复发数 |
| 甲组（3） |
乙组（4） |
合计（5）=（3）+（4） |
甲组（6） |
乙组（7） |
合计（8）=（6）+（7） |
甲组（9）=（5）（6）/（8） |
乙组（10）=（5）（7）/（8） |
| 甲 |
86 |
1 |
|
1 |
15 |
14 |
29 |
0.517 |
0.483 |
| 甲 |
141 |
1 |
|
1 |
14 |
14 |
28 |
0.500 |
0.500 |
| 甲 |
173 |
1 |
|
1 |
13 |
14 |
27 |
0.481 |
0.519 |
| 甲 |
173＋ |
|
|
… |
12 |
14 |
26 |
… |
… |
| 乙 |
296 |
|
1 |
1 |
11 |
14 |
25 |
0.440 |
0.560 |
| 甲 |
812 |
1 |
|
1 |
11 |
13 |
24 |
0.458 |
0.542 |
| 甲 |
364 |
1 |
|
1 |
10 |
13 |
23 |
0.435 |
0.565 |
| 甲 |
401 |
1 |
|
1 |
9 |
13 |
22 |
0.409 |
0.591 |
| 甲 |
498＋ |
|
|
… |
8 |
13 |
21 |
… |
… |
| 乙 |
505 |
|
1 |
1 |
7 |
13 |
20 |
0.350 |
0.650 |
| 甲 甲 |
570 ＞570 |
1 ＞2 1 |
|
1 ＞ 1 |
7 |
12 |
19 |
0.737 |
1.263 |
| 乙 |
570＋ |
|
|
… |
5 |
12 |
17 |
… |
|
| 乙 |
615＋ |
|
|
… |
5 |
11 |
16 |
… |
|
| 乙 |
688 |
|
1 |
1 |
5 |
10 |
15 |
0.333 |
0.667 |
| 乙 |
822＋ |
|
|
… |
5 |
9 |
14 |
… |
… |
| 甲 |
836＋ ＞ 836+ |
|
|
… … ＞ … |
5
|
8
|
13
|
… |
… |
| 甲 |
| 甲 |
950 |
1 |
|
1 |
3 |
8 |
11 |
0.273 |
0.727 |
| 乙 |
1190＋ |
|
|
… |
2 |
8 |
10 |
… |
… |
| 乙 |
1205＋ |
|
|
… |
2 |
7 |
9 |
… |
… |
| 乙 |
1375 |
|
1 |
1 |
2 |
6 |
8 |
0.250 |
0.750 |
| 乙 |
1408＋ |
|
|
… |
2 |
5 |
7 |
… |
… |
| 甲 |
1446＋ |
|
|
… |
2 |
4 |
6 |
… |
… |
| 乙 |
1493＋ |
|
|
… |
1 |
4 |
5 |
… |
… |
| 甲 |
1540＋ |
|
|
… |
1 |
3 |
4 |
… |
… |
| 乙 |
1570＋ |
|
|
… |
0 |
3 |
3 |
… |
… |
| 乙 |
1645＋ |
|
|
… |
0 |
2 |
2 |
… |
… |
| 乙 |
1726＋ |
|
|
… |
0 |
1 |
1 |
… |
… |
| 总和 |
|
(A)9 |
(A)4 |
13 |
15 |
14 |
29 |
(T)5.183 |
(T)7.817 |