临床试验（clinical trial）是按实验法，运用随机分配的原则将试验对象（患者）分为试验组和对照组，给前者某种治疗措施，不给后者这各措施或给以安慰剂，经过一段时间后评价两措施产生的效应，目的是评价临床治疗、预防措施的效果和病因研究。
这里的实验法是指在严格的科研条件下设计和实施科研计划，观察和评价产生的效应。不应将之理解为实验室方法或实验室研究。
在临床试验中由研究人员根据科研设计实施各项治疗（包括干预，下同）措施，即临床试验是研究人员主动地采取各项治疗措施的。因此，临床试验从试验开始，就有一个与试验组可比的对照组，且多用双盲法观察、收集和分析资料。因此，当试验结束两组出现不同结果时可以认为是治疗措施的作用。另外，由于采取上述各项试验步骤，一般认为研究结果或谁的假设较为可靠。
临床试验的另一特征是实施治疗措施后，在时间上向前观察和追踪研究对象，因此它是一种前瞻性研究。但不一定对全部研究对象于同一日期开始观察和追踪，只要从明确的规定时间开始即可。
临床试验是在人体上进行的，而且是研究人员主动地实施各项治疗措施，研究人员应充分考虑到受试者的安全，且不可强制他们完全遵守试验的规定，只能说服，劝说他们不使用可能影响试验的药物或其他措施。在实施临床试验过程中，试验组中可能有人退出试验或未按规定用药，对照组中也会有人暗中接受治疗措施或用其他药物。因此，“纯粹”的试验组和对照组有时难以作到，只能在大体上执行规定措施的两组间进行比较。所以，在临床试验的整个过程中，研究人员都要注意研究对象的依从性（compliance）。在试验设计阶段对这个问题要作到心中有数，并制订出现不依从性时的补救措施。
临床实践告诉人们，患同一疾病的不同患者其疾病类型，病情轻重，对各种治疗措施的反应等可出现明显的差异。患者的特征，过去治疗的经历、家族史、体内外环境及疾病本身的特点等均可对上述差异产生影响。因此在判断试验效果时，研究人员应充分考虑上述各项对试验效果的作用以及它们之间的交互影响，只有这样才能得出正确的结论。