明初，药物学发展缓慢，到了后期，发展速度加快，出现了象《本草纲目》、《本草经疏》等影响深远的著作。据文献记载，明代编写的本草著作不下百种，在药物学的研究深度和广度上，都有巨大进步，是我国药物学史上的重要时期。
(一)划时代巨著《本草纲目》：《本草纲目》是一部被公认为内容丰富、影响深远的医药学巨著，成为我国古代科学文化宝库中的一颗明珠，它的贡献是多方面的。
1、对明以前药物学的全面总结：《本草纲目》是李时珍在极端艰苦的条件下，深入实践、认真总结所取得的伟大成果。他以宋代唐慎微的《经史证类备急本草》为蓝本，先后读过《素问》、《灵枢》、《难经》、《甲乙经》等古代医书277家；《神农本草经》、《16类本草》等布草著作84家；引据《说文解字》、《字说》、《名苑》等今古经史诸子440家；转引《易经注疏》等151家。李时珍在广泛阅读文献资料的基础上，深入实地，亲自采集标本，进行研究考察。他不畏艰苦，跋山涉水，南至武当，东至摄山、茅山、牛首山等地，亲临现场考察，足迹遍及湖广、河北、河南、江西、江苏、安徽，虚心向药农、野老、樵夫、猎人、渔民求教。历27年，“稿凡三易”，于万历六年(1578)完成全稿，又经十余年修订润色，于万历二十一年(1593)，始由金陵胡承龙雕版印行。
2、提出先进的药物分类法：《本草纲目》对以往本草著作的分类方法进行了变革，采用多级分类法，以水、火、土、金、石、草、谷、菜、果、木、器服、虫、鳞、介、禽、兽、人16部为纲。纲下设62类为目。每味药又“标明为纲，列事为目”。同一基原药物，“但标其纲，而附列其目”。如标龙为纲，而齿、角、骨、脑、胎、涎，皆列为目。这种提纲挈领，眉目清晰的方法，便于应用时的检对。各部排列则采取“从微至巨”、“从贱至贵”的原则，与由无机到有机、从低级到高级发展的顺序吻合，体现了进化发展的思想，是当时世界上最先进的分类方法，其意义已超出了药物学。
3、系统论述药物知识《本草纲目》卷5～52，对各药按释名、集解、辨疑、正误、修治、气味、主治、发明、附方等项分别解说。对药物名称由来、产地、品种、形态、炮制、性味、功效、主治等都作了详细说明。所列“发明”一项，在于探讨药性及用药要点，多为李时珍对药物应用研究中的新见解，如通过以黄芩治愈自己骨蒸咳嗽的体会，指出黄芩汤能泻肺经气分之火，他将三七的功效概括为“止血、散血、止痛”，肯定延胡索止痛、大风于治麻风的功效，都是很有见地的。
4、纠正以往本草著作中的错误：李时珍通过研究，纠正了以往本草著作中的一些错误。不仅纠正对个别药物认识上的具体错误，还批判了某些错误观点、方法。分析造成错误的原因，如指出葳蕤与女萎本为二物而误合为一；南星与虎掌本为一物而误分为二。历代本草在水银项下载有不少迷信内容，“大明言其无毒，本经言其久服神仙，甄权言其还丹无母，抱朴子以为长生之药。六朝以下贪生着眼食，致成废笃而丧厥躯，不知若干人矣！”李时珍批判了这些记载，痛心地指出，“方士固不足道，本革岂可妄言哉！”李时珍靠实践，靠调查研究，纠正了前人不少错误。
5、对药物理论的充实提高：
《本草纲目》对药性理论十分重视。该书前两卷以大量篇幅介绍了历代药物学说，其中以金元诸家之言居多，间或发挥个人见解。经过他的整理，使分散于各书中的药性理论系统化和完整化。如将升降浮沉理论概括为：“酸咸无升，甘辛无降，寒无浮，热无沉，其性然也”。质轻者如花、枝、叶等多升；质重者如根、果、矿物、介壳等多降。但也有“一物之中有根升稍降者”。他还认为，可以通过炮制配伍，以改变药物的升降趋势，“升者，引之以咸寒，则沉而直达下焦，沉者，引之以酒，则浮而上至颠顶”，李时珍对药性理论的丰富和发展是多方面的。“反药”古人只言18种，李时珍扩展为31种。在性味、归经、七情合和、“十剂”等方面，李时珍也有不少创见。在各论“发明”项下，有不少发展药性理论的内容。
《本草纲目》的贡献不同限于药物学，它对医学、植物学、动物学、天文学、物候学、气象学、物理学等方面都有成就，在保存15世纪前的文献资料方面，也有贡献。
(二)《神农本草经》的研究
卢复所辑《神农本经》，是现存《神农本草经》的最早辑本，卢复辑本所据蓝本众说不一，一般认为内容辑自《证类本草》、编排次序依据当时流行的药物学目录，与《本草纲目》不谋而合。卢复辑此书历时十余年始成。
缪希雍的《神农本草经疏》，是明代影响仅次于《本草纲目》的一部药物学著作，简称《本草经疏》。作者医药著作甚多，《本草经疏》是他研究药物学三十余年的总结，晚年成书，刻印未完即遭流散，幸有人集流传散稿编成《读神衣本草经疏》12卷。作者遂命颐澄先检存稿，“按部选类，汇成全帙，细复捡阅，以为定本”。于天启五年(1625)刊行。《本草经疏》共30卷，卷1～2为序例，收药性理论文章和“诸病应忌药”7门。卷3以后编排次序悉从《证类本草》。卷30收补遗药物27种。全书载药490种，除卷30所载药物外，皆从《证类本草》选出，以《神农本草经》药物为主。文字不全来自《神农本草经》，有不少取自《名医别录》，并参以诸家主治。缪希雍个人增加的内容有三项：“疏”，阐发药性主治；“主治参互”，列述配伍及所治病证，引录诸家验方；“简误”，备注药物品种、适应证之易混淆者，该书重点在于阐发药学理论，多本《内经)、《本经》理论引出新见，缪希雍把从宋代起盛行的运气学说斥为“杂学混淆”，以之治病“譬之指算法”，对宋金元以来药性理论日益脱离临床实践的趋向展开的批判。在药物注疏上，缪希雍重视阐发《本经》、《别录》所载的功能主治，强调临床实用，多从药物的生成、性味、阴阳五行、归经、疗效等角度，结合脏腑学说进行推演，绝少空泛之论，并能结合实际提出新见，以切合临床实用而见长。
卢之颐的《本草乘雅半偈》也是有影响的本草著作，卢之颐系卢复之子，得家传而精于医。其父原有《本革纲目博议》，经他增补整理而成《本草乘雅》。因兵乱，原稿散佚，凭记忆重修，已非全璧，故名《本草乘雅半偈》。作者崇信佛教，以佛理、儒理阐释药理。全书议药365种，222种取自《神农本草经》。每药引录古说，以“核”、“参”、“先人云”三项阐发个人见解，“核”下述别名、释名、产地、形态、采收、贮存、炮制、畏恶等内容；“参”为作者对该药功能、形态等有关内容的理论推演；“先人云”是引卢复的论述。该书选药严谨，辨析药物功能主治颇详。由于受佛教影响，理论阐述亦常涉玄虚，是有不当。
(三)官修本草著作
《本草品汇精要》是明孝宗敕命太医院院判刘文泰等纂修的本草。元代《至元增修本草》不传，最后一部官修本草《绍兴本草》至明已历300余年，重修本草已非常必要。弘治十六年(1505)，由太医院刘文泰等纂修。弘治十八年(1507)该书纂完进呈，适值孝宗病殒，刘文泰获罪，加之该书彩图印刷技术准以解决，这部药典性本草被束之高阁，藏于内府，无人问津。
对《本草品汇精要》毁誉参半，评价不一。全书新增药物48种，有10种只列药名，而无内容；异名同物或相互重复有10余种，有16种出自《饮膳正要》。本书在药物分类上基本沿袭《证类本草》的编排形式，依据宋代《皇极经世》关于物象的自然分类模式。将矿物类药物按其生境来源分成本、火、土、水、金等类；将植物药按生长方式或属性分为草、木、飞、走等类；将动物药按繁殖方式、生长方式和外部特征分为羽、毛、鳞、甲、裸等类。每类下又有分类。其方法已具有现代某种生态学意义。在药物论述上，打破了以《神农本草经》为中心层层加注的传统格局，分割《证类本草》原文，逐条归入所列的24个项目中。24项的具体名称是：名、苗、地、时、收、用、质、色、味、性、气、臭、主、行、助、反、制、治、合治、禁、代、忌、解、膺。这种把药物的鉴定、炮制、配伍、药理等方面分条归纳，把有关内容集中在一起，避免了重复引文，且便于查阅也是一种进步，每味药不强求24项面面俱到，而是有则举，无则缺。该书又是我国古代最大一部彩色本草图谱，共收图1358幅，其中366幅为新增。所有药图皆出自画工，工笔重彩。图多临摹《证类本草》，写生者少，虽是本草彩绘图谱珍品，科学价值上却不及《证类本草》和《履岩本草》。书中有“谨按”一项，共146条，内容主要为“药有近代用效而众论佥同，旧本欠发挥者”。许多是经作者调查研究或经临证实践得到的“但不可多食，由其动气而发病故也”。它吸取了《证类本草》以后张元素、李东垣、王好古等人研究药物所取得的成就，特别是有关药物的归经和升降浮沉的理论，并以之确定了一些药物的气味、阴阳、归经和升降浮沉的性质。它依据“气奥”说，具体解释药物功效，作为鉴别药物的一项根据。
(四)明代的小型综合性本草著作
明代出现了许多有特色的小型综合性本草著作，继承了南宋以来注重节要与实用和金元以来注重药性理论的学风，具有易于普及，切合实用和提高临床医生理论水平的作用。
明代中期王纶的《本草集要》，是一部很有影响的著作。该书共8卷，分作三部。上部为总论，将《证类本草》序例内容与金元家药性理论揉为一体进行综述，间附个人见解，中、下部为各论。中部“取本草及东垣、丹溪诸书，参互考订，删其繁芜，节其要略”，分类上用传统的“草、木、菜、果、谷、石、兽、禽、虫鱼、人”的方法，作者把草、木、金、石诸“无知”之物排在前、将兽、禽、虫鱼“有知”之类列于后，终以“万物之灵”的人。向“从徽到巨，从贱至贵”(李时珍语)的分类迈进了一大步。下部“取药性所治，分为十二门”，即气、血、寒、热、痰、湿、风、燥、疮、毒、妇科、小儿。门下又分细目，如治气门分为补气清气温凉药、行气散气降气药、温气快气辛热药和破气消积气药四类，每药采用提要式按语，简洁明快。由于这种新的分类法简便实用，因此该书一问世就受到临证医生的欢迎。
陈嘉谟的《本草蒙荃》是明代前、中期最有特色的著作。作者历七年始成全书12卷，分类防《本草集要》，卷前总论亦取《证类本草》及金元诸家药性理论之说。各论分述742种药物，对其中448种重点介绍，分述其药性、有毒无毒、产地、饱灸、藏留、功效等。另外388种只作简单介绍。至今常用的鸡内金、青木香等均首出于该书，陈嘉谟重视药物与产地的关系，认为药物“各有相宜地产，气味功力自异寻常”。他根据产地区分药物，如将白术分为浙术、歙术；芎分为京芎、杭芎、台芎等，改变了金元时期的不重药物产地的状况。为鉴别药物真伪，于总论中专设“贸易辨假真”一节，例举药品作伪的例证，强调辨别真伪的重要性。药物贮藏是保证药物质量的重要环节，作者对此十分重视，强调“凡药藏贮，宜常提防”。如阴干、暴干、烘干的药材易反潮霉垢，阴雨季节要常烘烤，晴天要晾晒。他介绍了一些特殊的药材贮藏法，“人参需和细辛，冰片必同灯草，麝香宜蛇皮裹，硼砂共绿豆收，生姜择考砂藏，山药候于灰窖。”此外，《本草蒙荃》在保存历代炮炙资料的基础上，于炮炙多有发明。如论述辅料的作用，“酒制升提；姜制发散；入盐走肾脏，仍使软坚；用醋注肝经，且资注痛；童便制，除劣性降下；米泔制，去燥性和中；乳制，滋润回枯，助生阴血；蜜制，甘缓难化，增益元阳”。把药物配伍理论引伸为“以药制药”的炮制方法，对后世很有启发。
李中立的《本草原始》，突出生药形态。全书有药图420幅，其中360余幅是他据实物亲临写生所绘，全书12卷，资料主要取自《证类本草》、《本草蒙荃》和《本草纲目》。药品分类采用《本草集要》的十部分类法。论药体例沿用《本草纲目》而加以简化，重在药图与图注，突出药材的形态待征。《本草原始》之前本草著作所附图，绝大多数为基原图，《本草原始》则以药材图为主，突出描绘药用部分，适用于药业。黄精、地黄、白芨、人参等药用根，只画根形，使君子、补骨脂、蒺藜子等用果实，只绘果形，对树脂类，如龙脑香、阿魏等，则绘出基原植物以示来源。李中立深入药材集市写生并据实地考察写出图注，在区分药物混淆，辨别真的，揭露掺假等方面作出许多有价值的辨别方法。对以前著作有详细记载者略作说明，对以前著作论述不详者则详为考辨。沙参与桔梗，常使药商彼此代充，李中立指出，“沙参形如桔梗，无桔梗肉实，亦无桔梗金井玉栏之状”，他不仅绘出正品，还常绘出伪品以作对照，首创出真的药材同给的方法，为减少药名混乱。李中立对当时一些药材的俗名、习用名等，用《证类本草》、《本草纲目》的正名注明，如绩砂密即砂仁，鳢肠即早莲草等。同时以别名、商品名注正名，如高良姜俗呼良姜、茜草根俗呼茜根等。《本草原始》对前代著作有载，但无形态描述者，多详加论述，以补前人之不足，对古人记载有误者，通过直接叙述纠正之。李中立对药物的质量、规格、产地等也有深入研究，提出一些新见解，对通过药物形态鉴别药物产地也提供了不少例证，《本草原始》可谓另辟路径，总结辨识药材的经验，是在中药鉴定、炮制等方面做出贡献的一部药材学著作。
倪朱谟的《本草汇言》，20卷载药581种，附图530余幅，全书注重临床用药经验，是其显著特点。倪氏生当明末，周游各地，遍访通晓医药人土，卷首记载就有148位。该书资料来源广泛，内容新颖，保存了大量民间的用药经验，倪氏既重“登堂请益”，也重实地考察，他到晋、蜀山谷查看龙骨产区，到温州、处州观察山农种植茯苓。书中反映的明末药学理论和方剂，丰富了本草学的内容。
李中梓的《本草通玄》，是作者长期临床实践用药的经验总结，对世俗用药流弊及前人记载错误多有纠正。王纶谓“参能助火，虚劳禁服”。李中梓给予驳斥，详细分析介绍人参的正确使用方法。书中各药下常列炮制法，且多变动古法，以自己临床经验研究加以修正。“古人制黄芪多用蜜炙，愚易以酒炙，既助其达表，又行其泥滞也，若补痛及崩带淋浊药中，须盐水炒之”。此外，徐彦纯《本草发挥》膝弘《神农本草经汇通》薛已《本草约言》、皇甫嵩《醋是发明》、方谷《本草纂要至宝》、方有执《本草抄》、杨祟魁《本草真诠》、顾逢伯《分部本草妙用》、肖京《药性微蕴》等也均是明代颇有特色的小型综合型本草著作。
(五)专题本草著作
明代各种专题本草著作十分丰富，从不同侧面揭示了药物学的发展状况。
1、地方本草类
《滇南本革》是我国现存内容最丰富的古代地方性本草著作，作者兰茂长期生活于云南，为各族民众治病。他发现当地有许多有药用价值的植物尚未被利用，于是边医疗实践，边考查药物，广泛搜集民间医药经验，经多年积累形成《滇南本草》一书。全书载药446种，各药下依次记载性味、功效、主治、附方，个别药物还论及其生态与形态。书中记载了大量少数民族的医药经验。本书地方色彩浓郁，资料丰富，是研究云南地方药物和该地民族医学经验的珍贵资料。
2、食疗本草类
以食品培补身体，抗御外邪侵袭是中医学的一项重要内容。明代食疗类本草著作很多，以《食物本草》为题的就有卢和、汪颖、薛已、吴文炳诸人之作。穆世锡的《食物辑要》、赵南星的《上医本草》、施水图的《山公医旨食物类》等均属此类作品。
另一类是救荒本草书，内容为替荒年寻求代食品，以朱棣的《救荒本覃》最有名，收植物414种，依次为分布地点、生态特征、形状、食用制备方法等项分别论述，附有精美插图，有些还列有主治等内容。该书东传日本，影响较大。鲍山的《野菜博录》在调查可食用的山野植物的基础上，对其中一些植物还进行栽培观察，是在实践基础上参考文献而成书的。王磐的《野菜谱》、周履靖的《菇草编》也属此类著作。
3、药物炮制类
缪舌雍的《炮留灸法》是明比最有影响的炮制专书。书中阐释了439种药物的炮制方法，包括操作程序、贮藏保管等内容，对个别药还述及炮制前后的药性变化和不同的疗效，它以《雷公炮灸论》为基础。增入后世发展和个人经验，使之更切实用，书末“用药凡例”中亦有不少独到见解，加对煎药方法细致深入的探讨，就得有实用价值。
王文洁的《太乙仙制本草药性大全》、吴武的《雷公炮制便览》、俞汝溪的《新刊雷公炮制便览》等均属药物炮制专著。
随着药物学的进展，明代方剂学也有巨大进展。一方面，大量方剂书，尤其是巨型方剂著作的出版，另一方面，对理、法、方、药的研究也更为重视。
(一)医方巨著《普济方》
《普济方》是我国现存最大的一部方书，也是明代最大的方书。它搜罗极广，篇幅很大，几乎收录了十五世纪以前所有保存下来的方书内容，并兼及传闻、小说、道藏、佛书内的相关内容，还收入大量的时方，可谓集十五世纪以前方书之大成。《普济方》是由朱元璋第五子周定王朱棣组织编辑，由教授腾硕、长史刘醇等参与编辑考订而成，刊于永乐四年(1406)，原作108卷，《四库全书》改为426卷。共分为2175类，718法，收入61739方，239幅图，总论包括方脉总论、药性总论、五运六气、脏腑总论等。各论包括脏腑各论，按人身头面、体表、五官、口齿和内部器官。分述病候；伤寒杂病，包括急、慢性传染病与内科疾病，以后为外科，骨伤科，妇产科，儿科，针灸等。每种疾病有论有方，治疗方法多样，包括汤药、罨敷、针灸、按摩等。它的主要贡献是保存了古代大量医学文献，价值已超出方剂学范围。李时珍编修《本草纲目》时，虽说浏览参考文献800多种，实际上当时已有不少文献失传或成为罕见的孤本，李时珍并未能一一亲阅，其中不少是通过《普济方》间接读到的。
(二)推求古义的《医方考》
吴昆的《医方考》，撰于万历年间。作者15岁学医，行医后深感业医者知识贫乏，必须对医者的素质进行提高。他从历代方书中选出常用方剂700余首，编成本书，共6卷。按病症分为中风、伤寒、感冒、暑湿等72门，每门下列一证，先论病因，次列诸家治疗方法，再汇集名方。《医方考》虽汇集群方，却不追求方剂数量，而是严守质量，“揆之于经，酌以心见，订之于证，发其微义”，重在阐发分析。如中风门，首述中风名义、病因及各家认识，“风者，百病之长，得行天之象，故其发也暴。然上世论风，主于外感，乃河间主火，东垣主气，丹溪主湿，而末世之论纷纷然。今考名方23首，为风、为火、为气、为湿，皆时出而主之，初不泥于一说也”。论下先列乌梅撩牙关方、稀涎散、通顶散、苏合香丸、许胤宗黄芪防风汤熏蒸法等治标之方；次列治半身不遂、语言蹇涩、口眼歪斜等后遗症之方，有主风的牵正散、省风汤、小续命汤、防风通圣散；史国公药酒方，主火的泻青丸。主气的四君子汤加竹沥姜汁方、八味顺气丸，主痰湿的二陈汤、星香汤等。每方下列适应症及详细的方义分析——条理清晰，因证致用，说理是很透彻的。本书出版后影响广泛，清代汪昂的《医方集解》、吴仪洛的《成方切用》等都宗《医方考》所开之学风，《医方考》出版后，连续刊刻近十次，在医学界起了积极作用。
(三)张景岳对方剂学的贡献
《景岳全书》中的“八略”和“八阵”实为讲述方剂学的内容。他把治病立法比作战略战术。故称治则治法为“八略”；把立方选药比作布兵排阵，将方药主治的论述称“八阵”。八阵又分为古方八阵与新法八阵。他根据个人丰富的临床经验发议论，有不少创见。八略亦称新法八略，即补、和、攻、散、寒、热、固、因诸略。根据八略而列八阵，古方八阵选历代名方1516首，另有妇产、小儿、痘疹、外科等古方922首。新方八阵系张氏自创方利，共186首。新方八阵诸方多切临床实用，有不少至今仍为常用名方，如左、右归丸，左、右归饮，金水六君煎，玉女煎，理阴煎等。补略和新方八阵的补阵最能反映作者的学术思想，张景岳是温补派的代表人物，特别重视人体本元，谓为“人之大宝”，他从阴阳互根角度体察真阴真阳，认为“阴不可无阳，非气无以生形也，阳不可无阴，非形无以载气也”。以气血、形体性用的相互依存和消长关系来阐述生死之机，强调温补元阳，滋养真阴，使阴阳归于平衡，实现水火既济。强调古人之方，是示人以法，并非限人以药。对待成方，又要圆活。张氏对方剂的认识尽管也有不足，但仍是明代方剂学中一枝奇葩，后世虽有非议，也多偏执管见，其成就却是不可抹杀的。
(四)追源溯沉的《祖剂》
施沛辑明代以前著名方剂800余首，成《祖剂》一书，共4卷，收主方70首。该书以《素问》、《灵枢》及伊尹汤液之方为宗，以张仲景《伤寒论》、《金匮要略》之方为祖。选《和剂局方》及宋、元、明诸家流传方以归类叙述。追本溯流，把相类方剂归于一起论述如以《素问》之泽术麇衔汤为主方，其下述张仲景的泽泻汤、猪苓散、茯苓戎盐汤、五苓散、茵陈五苓散、猪苓汤、茯苓泽泻汤，后世的四苓散、加味五苓散、山栀五谷散、胃苓汤等，将17首方剂集中介绍，有些地方作者还加了按语“和得者也”，主方除选自《内经》、《伤寒》、《金匮》外，还有的选自伊尹《汤液经》、《和剂局方》、《肘后方》、《广济方》、《千金》、《得效方》、《集验方》、《济生方》及李东垣、张洁古、朱丹溪等人的医方，对学习古代方剂学有一定参考价值。